環球觀熱點：核酸藥物“揭榜掛帥”聚焦三大技術方向，上海項目占比近五分之一

近日，2022年國家生物藥技術創新中心核酸藥物“揭榜掛帥”技術攻關擬立項目公示清單引發業界關注，共有39個項目，公示將持續至9月21日。

【資料圖】

國家生物藥技術創新中心是國家科技部于2021年3月份批復的全國生物醫藥領域首個國家技術創新中心，聚焦治療性抗體、新型疫苗、核酸藥物、細胞和基因治療等生物藥重點領域和關鍵環節。

藥物、遞送系統、原材料設備三大方向

核酸藥物“揭榜掛帥”項目也是國創中心發布的首個技術攻關方向。此次公示的39個核酸藥物“揭榜掛帥”技術攻關項目中，承擔單位包括國內的知名高校、科研院所、綜合型醫院以及創新企業，項目覆蓋新型高效遞送系統；新靶點、新機制核酸藥物發現研究；以及核酸藥物原液生產主要原材料、儀器設備開發三大技術攻關方向。

此前公布的《項目指南》明確，將以項目支持的方式對入選榜單的項目進行攻關資助。

第一財經記者統計發現，在39個項目中，有7個項目由上海高校、科研院所、企業或者醫院承擔，占比達18%，近五分之一，涉及單位包括艾碼申華、榮燦生物、中科院上海藥物研究所、錦斯生物、瑋美基因、上海交大附屬仁濟醫院、上海交通大學；項目包括靶向中樞神經系統的核酸藥物自組裝外泌體遞送技術平臺、新型可吸入核酸納米遞送系統及其在抗特發性肺纖維化新藥研發的應用、基于工程化牛奶外泌體的高效核酸藥物遞送系統構建與研究等。

這些項目課題的負責人沒有年齡、學歷和職稱的要求。國家生物藥技術創新中心堅持“英雄不問出處”、“誰有本事誰揭榜”，打破了論資排輩的限制，全國高校、科研機構和企業憑實力“揭榜”，解決科研成果轉化時間長的問題，最大限度激活了創新潛力。

另據介紹，這些項目也有相應的考核要求，例如以“揭榜者”完成概念驗證，臨床前候選化合物（PCC），申報IND或獲得臨床批件等形式為考核標準。原則上項目實施期為3年，一般允許延期一次，延長期限最長不超過1年。

推動“第三次制藥浪潮”

從全球生物藥發展的經驗來看，創新能力一直是生物藥產業安身立命之本，也是產業持續發展的源頭活水。小核酸藥物已經掀起了繼小分子藥物、抗體藥物之后的“第三次制藥浪潮”，成為全球制藥產業的必爭之地。

核酸藥物范圍涵蓋了小干擾核酸(siRNA)、信使RNA(mRNA)、微小RNA(miRNA)、反義核酸(ASO)和核酸適配體(Aptamer)等。

在此次“揭榜掛帥”的申報項目中，根據藥物分布來看，mRNA類藥物研發最為集中，其次是siRNA類藥物，此外ASO、Aptamer等新型核酸藥物的研發也呈現“全面開花”趨勢；遞送方式研究的分布上，LNP（脂質納米粒）遞送研究占據絕對優勢；管線領域研究分布上，抗腫瘤的研究最為集中，其次為遺傳性疾病的研究，此外還包括了針對病毒感染、神經系統、纖維化、免疫、代謝等疾病的研究。

研究沙利文數據顯示，截至今年5月，全球共有14款小核酸藥物獲批上市。小核酸藥物全球市場規模已經從2016年1000萬美元增長至2021年的32.5億美元，年復合增長率高達217.8%，并進入常見慢性病治療領域，例如諾華與Alnylam公司開發的一款長效降脂藥。

“與傳統藥物相比，小核酸藥物具有候選靶點豐富，適應癥分布廣泛，藥物設計簡便，研發周期短，靶向特異性強，藥物作用長效等多重優勢。”沙利文全球合伙人兼大中華區總裁王昕博士對第一財經記者表示。

目前，全球已涌現出大量初創公司進行小核酸藥物的研發。第一財經記者基于智慧芽數據庫整理發現，截至今年7月中旬，siRNA藥物目前全球在研藥物累計270個，在研企業/機構118家，其中中國在研企業15家，在研藥物32個；全球在研mRNA藥物累計15個，在研企業/機構8家，其中中國在研企業2家，在研藥物3個；全球在研mRNA疫苗累計175個，在研企業/機構78家，其中，中國在研企業14個，在研疫苗38個。

有統計數據顯示，2021年我國核酸藥物市場投融資事件達48起，同比增長116%，2021年我國核酸藥物市場投融資金額達161億元，同比增長42%。

國內進行siRNA藥物研發的企業最多，其中圣諾生物是國內開展siRNA藥物研發數量最多的上市公司。根據智慧芽數據，截至今年7月，圣諾生物共有18個在研siRNA藥物，相關專利申請7件，其他上市公司還包括沃森生物、信達生物、騰盛博藥；參與mRNA疫苗研發的企業，除了已有產品上市的康希諾之外，包括斯微生物、艾博生物和瑞吉生物在內的公司也都在進行研發。

標簽： 技術創新 第一財經 同比增長 上市公司