英國《自然·醫學》雜志發表了一篇健康論文,展示了5名系統性紅斑狼瘡患者在CAR-T細胞療法之后,無藥緩解達17個月。
系統性紅斑狼瘡(SLE)是一種自體免疫風濕性疾病,全球人口發病率約0.1%,于年輕女性中高發。這一終身疾病是由自身抗體(攻擊自身細胞的免疫防御分子)造成的,影響關節和皮膚,可能導致對器官的嚴重損害,包括腎臟、腦和心臟。大多數患者用糖皮質激素和針對T細胞或產生抗體的B細胞的療法進行治療。但是這些治療方法常常無效,目前尚無治愈性的療法。
而CAR-T療法指的是嵌合抗原受體T細胞免疫療法,其中的T即T淋巴細胞,屬于人體白細胞的一種,源于骨髓造血干細胞,可以在人體血液、淋巴和周圍組織器官中發揮免疫功能,CAR則負責“定位導航”,幫助識別體內腫瘤細胞。因此,可以簡單把CAR-T療法理解為精準靶向療法,其快速而高效,在臨床腫瘤治療中表現出非常好的前景。
此次,德國埃爾朗根-紐倫堡大學研究團隊用改造過的抗CD19嵌合抗原受體(CAR)T細胞,治療了5名患有難治性SLE的患者(4名女性、1名男性,中位年齡22歲)。這些細胞被設計用于通過靶向其表面產生的CD19蛋白,來清除產生抗體的B細胞。
后續(治療后3—17個月)發現,所有患者都表現出了癥狀改善,包括內臟器官負擔的緩解,以及與疾病相關的自身抗體消失,無需再進行傳統治療。常見與CAR-T細胞療法相關的副作用輕微(例如發熱),沒有觀察到感染。
盡管這些發現或提出了SLE患者的一種新治療選擇,但仍需在更大的臨床試驗中進行更久的追蹤,以確定CAR-T細胞療法在此情形下的安全性和療效。
總編輯圈點:
絕癥是世界上最無望的詞。CAR-T療法自誕生以來就被密切關注,因為無數絕望的人視其為“火種”。時至今日,該療法已取得了諸多戰績且戰果仍在擴大中。對于長久以來人們束手無策的病癥——癌癥或是本文中的系統性紅斑狼瘡,CAR-T無異于在絕望中燃起希望。相信在醫療、科研界投入的巨大精力、財力、人力下,CAR-T將不斷推動疑難重癥的治療進入嶄新紀元。(科技日報記者 張夢然)
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