21CC腫瘤情報（第54期）：抗癌新藥“米托坦片”在中國獲批上市；恒瑞醫藥HER2 ADC再次擬納入突破性療法

21CC(cancercare)，我們關注與癌癥相關的一切！21世紀新健康研究院創新資訊欄目——21CC腫瘤情報，梳理一周腫瘤資訊，全面聚焦癌癥防治，早發現早診斷早治療，與君健康同行。

一、新藥（新適應癥/技術）獲批

石藥集團RANKL抑制劑納魯索拜單抗獲批上市

(相關資料圖)

9月6日，國家藥監局官網顯示，石藥集團子公司上海津曼特生物的1類新藥納魯索拜單抗注射液（商品名：津立生）（JMT103）已獲附條件批準上市，用于治療不可手術切除或手術切除可能導致嚴重功能障礙的骨巨細胞瘤成人患者。

納魯索拜單抗注射液為重組全人源抗核因子-κB受體活化因子配體（RANKL）單克隆抗體，通過與細胞表面的RANKL特異性結合，抑制RANKL活性，從而抑制其參與介導所引起的骨質溶解和腫瘤生長。該品種的上市為患者提供了新的治療選擇。

瓔黎藥業遞交PI3Kδ抑制劑新適應癥上市申請

9月6日，瓔黎藥業宣布，其PI3Kδ抑制劑林普利塞新適應癥上市申請獲中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）受理，用于治療復發和/或難治性外周T細胞淋巴瘤（R/R PTCL）患者。這是林普利塞第2項申報上市的適應癥。此前，該藥已在中國獲得附條件批準，用于既往接受過至少兩種系統性治療的復發或難治濾泡性淋巴瘤成人患者。

此次新適應癥的上市申請基于一項Ⅱ期注冊性臨床研究CTR20210333結果。這是一項單臂，多中心的Ⅱ期臨床試驗，旨在評估林普利塞治療R/R PTCL的療效和安全性。此研究的主要終點是由獨立數據評估委員會（IRC）評估的總緩解率（ORR）；其初步數據顯示，林普利塞治療R/R PTCL療效良好，安全性可控，有望成為R/R PTCL患者的治療新選擇。

百拓維?（戈舍瑞林微球）在中國獲批乳腺癌適應癥

9月7日，百濟神州與綠葉制藥集團宣布，綠葉制藥自主研發的創新制劑注射用戈舍瑞林微球（中文商標：百拓維?）已獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于可用激素治療的絕經前期及圍絕經期婦女的乳腺癌患者。

自今年6月30日百拓維?在中國獲批用于前列腺癌的治療以來，百濟神州便與綠葉制藥合作，快速開啟該產品的整體進程，第一時間投入臨床使用。此次新適應癥的獲批，意味著百拓維?覆蓋的患者群體將進一步擴大。

抗癌新藥“米托坦片”在中國獲批上市

9月8日，中國國家藥品監督管理局（NMPA）官網最新公示，HRA Pharma Rare Diseases公司的米托坦片（mitotane）已在中國獲批上市。根據優先審評公示信息，該藥本次獲批的適應癥為腎上腺皮質癌（ACC）。

米托坦是一種腎上腺細胞毒性活性物質，可抑制腎上腺皮質產生皮質類固醇激素。對米托坦作用方式的研究發現，該藥有兩個主要的生物學效應：一是通過線粒體改變和抑制甾醇-O-酰基轉移酶1（SOAT1）的活性，米托坦可對腎上腺皮質細胞產生直接的細胞毒性作用；二是通過改變皮質醇的外周代謝并直接抑制腎上腺皮質分泌皮質類固醇，來抑制皮質類固醇的合成。

二、研發/臨床/市場進展

德昇濟醫藥HER2/CD47雙抗在中國獲批臨床

9月4日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示，德昇濟醫藥申請的1類新藥D3L-001獲得臨床試驗默示許可，擬開發用于HER2陽性晚期實體瘤。公開資料顯示，這是一款靶向HER2和CD47的雙特異性抗體，此前已在美國獲批臨床。

CD47/SIRPα是近年來腫瘤免疫領域中的重要信號通路之一。通過抗體阻斷CD47與其配體SIRPα結合，可解除巨噬細胞免疫抑制，激活其抗腫瘤作用。 

恒瑞醫藥HER2 ADC再次擬納入突破性療法

9月5日，據CDE官網顯示，擬將恒瑞注射用SHR-A1811納入突破性療法，用于治療HER2陽性晚期結直腸癌（受理號：CXSL2000087）。

此前，SHR-A1811已分別于今年2月和3月被CDE納入突破性品種名單，適應癥分別為：用于人表皮生長因子受體 2（HER2）陽性的復發或轉移性乳腺癌、HER2低表達的復發或轉移性乳腺癌（受理號：CXSL2000087）；單藥治療既往含鉑化療失敗的HER2 突變的晚期 NSCLC（受理號：CXSL2000087）。

SHR-A1811（瑞康曲妥珠單抗）是恒瑞在研一款HER2 ADC，由曲妥珠單抗、可裂解四肽連接子和新型拓撲異構酶 I抑制劑載荷SHR9265組成，DAR值為5.7。與DS8201相比，恒瑞在結構上進行了優化，在SHR-A1811的有效載荷與連接子臨近處引入了一個手性環丙基。

和正醫藥BTK抑制劑擬納入突破性治療品種

9月7日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示，和正醫藥申請的1類新藥HZ-A-018膠囊擬納入突破性治療品種，擬用于治療復發或難治性原發性中樞神經系統淋巴瘤。

公開資料顯示，HZ-A-018是一種高選擇性和高血腦屏障滲透性的口服小分子BTK抑制劑，正在開展復發難治性B細胞淋巴瘤的I期臨床研究和復發難治性中樞神經系統淋巴瘤的I/II期臨床研究。目前全球尚無BTK抑制劑獲批用于治療ITP患者。HZ-A-018的靶點選擇性高、B細胞活化能力強，毒副作用小，有望給ITP患者帶來新的治療選擇。

三、腫瘤投融資與企業合作

沙礫生物完成4億元B輪融資

9月8日，沙礫生物（Grit Biotechnology）宣布完成4億元的B輪融資，本輪融資由中金資本旗下基金領投，前海方舟、聯東投資、源禾資本、禾方田合伙企業以及原股東夏爾巴投資、德誠資本、經緯中國跟投。

本輪融資將用于支持其腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法管線的開發，包括GT101的關鍵臨床試驗以及多項下一代基因編輯型TIL管線的開發，致力于為全球實體瘤患者打造開創性細胞藥物。

Mariana Oncology 1.75億美元完成B輪融資

9 月 7 日，美國靶向放射性藥物公司 Mariana Oncology，宣布完成1.75億美元的超額認購B輪融資。公司將利用這筆資金推進其主要放射性候選藥物MC-339 及其精準放射性核素治療。本輪融資由 Deep Track Capital 和 Forbion 領投，老股東Atlas Venture、Access Biotechnology 和 RA Capital Management 以及新投資者禮來、Nextech Invest、Surveyor Capital 跟投。

Mariana Oncology旗下的放射性藥物由針對精選生物靶點的共軛分子組成，可遞送α或β放射性核素有效載荷。通過對分子結構進行工程化設計，這類藥物能夠更加有效地滲透至實體腫瘤內部，實現更好的高輻射活性劑量，從而避免傳統化療和基于細胞毒素策略治療中常見的副作用。

四、行業大事　

國家藥監局發布《2022年度藥品審評報告》

9月6日，國家藥監局發布《2022年度藥品審評報告》。

報告顯示：全年審評通過建議批準21個創新藥，含3個首創新藥（First-in-Class）；全年整體按審評時限審結率提升至99.80%；兒童用藥批準數量為66個，創歷史新高；10個中藥新藥（包含中藥提取物）獲批上市。

已發布的三批81個臨床急需境外新藥中，截至2022年底，已有54個品種提出注冊申請，均已獲批上市，按時限審結率達100%。獲批品種包含許多罕見病用藥、兒童用藥和抗腫瘤藥等，中國患者基本可以同步享受到全球藥品創新研發的最新成果。

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