從定價(jià)機(jī)制到支付保障，罕見(jiàn)病藥物如何打通落地“最后一公里”？

21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道 見(jiàn)習(xí)記者 林昀肖 實(shí)習(xí)生 蘭鑫宇 “解決罕見(jiàn)病用藥支付保障的關(guān)鍵并非在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，而是在經(jīng)濟(jì)學(xué)方面。”日前，在由北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)舉辦的第五屆罕見(jiàn)病合作交流會(huì)上，北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部衛(wèi)生政策與技術(shù)評(píng)估中心研究員陶立波教授指出。

據(jù)弗若斯特沙利文聯(lián)合北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)發(fā)布的《2023中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》顯示，全球目前已知的罕見(jiàn)病超過(guò)7000種，全球罕見(jiàn)病患者已超過(guò)3億，其中我國(guó)大約有近2000萬(wàn)患者與罕見(jiàn)病作斗爭(zhēng)。但目前我國(guó)2000萬(wàn)罕見(jiàn)病患者長(zhǎng)期面臨著診療用藥方面的挑戰(zhàn)。這其中罕見(jiàn)病藥品的定價(jià)機(jī)制及支付保障尚存在諸多堵點(diǎn)，也成為阻礙罕見(jiàn)病實(shí)現(xiàn)“最后一公里”的一大障礙。

在罕見(jiàn)病定價(jià)機(jī)制與支付保障方面，北京市醫(yī)療保險(xiǎn)事務(wù)管理中心主任鄭杰認(rèn)為，單純壓低價(jià)格作為主要治理手段并不可行，需要將探底的定價(jià)改變成充分利用醫(yī)保資源結(jié)余空間的分配，重構(gòu)價(jià)值體系，解決藥品分配問(wèn)題。陶立波建議設(shè)立專(zhuān)門(mén)保障基金賬戶(hù)作為補(bǔ)充性機(jī)制，為罕見(jiàn)病患者和孤兒藥的保障提供一個(gè)更加靈活和全面的途徑。中國(guó)社會(huì)科學(xué)院世界社保研究中心主任鄭秉文則提出設(shè)立“國(guó)家罕見(jiàn)病保障基金”的具體思路。

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破解罕見(jiàn)病藥品的定價(jià)機(jī)制

據(jù)了解，在2022年通過(guò)“國(guó)談”初審目錄中的19款罕見(jiàn)病藥物，超過(guò)10款藥物的年治療費(fèi)用在30萬(wàn)元以上，其中諾愛(ài)藥業(yè)治療黏多糖貯積癥II型的艾度硫酸酯酶?注射液、漢光藥業(yè)治療酪氨酸血癥Ⅰ型的尼替西農(nóng)膠囊、協(xié)和麒麟治療X連鎖低磷性佝僂病的布羅索尤單抗的年治療費(fèi)用均超過(guò)百萬(wàn)元。

高價(jià)成為實(shí)現(xiàn)罕見(jiàn)病“最后一公里”繞不開(kāi)的難題，從政府的角度而言，國(guó)家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司原司長(zhǎng)熊先軍認(rèn)為，藥品領(lǐng)域的企業(yè)自主定價(jià)不是市場(chǎng)定價(jià)。藥品是一種特殊的商品，患者沒(méi)有選擇權(quán)，企業(yè)自主定價(jià)難以反映需求方的價(jià)格意愿，很多罕見(jiàn)病沒(méi)有納入醫(yī)保，要?dú)w結(jié)于企業(yè)自主定價(jià)、定得很貴，造成價(jià)格明顯偏離市場(chǎng)。熊先軍強(qiáng)調(diào)：“罕見(jiàn)病患者的特殊保障機(jī)制絕對(duì)不是建立在天價(jià)藥、高價(jià)藥之上，而是建立在談判價(jià)格形成基礎(chǔ)上的。”

然而，在藥品廠商看來(lái)，罕見(jiàn)病的價(jià)格較高有一定特殊性，賽諾菲（中國(guó)）罕見(jiàn)病及罕見(jiàn)血液病業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人俞蕾表示，企業(yè)選擇做罕見(jiàn)病，意味著有更大的分母和極小的分子。分母是企業(yè)在研發(fā)、生產(chǎn)、推廣、診斷與患者援助等環(huán)節(jié)產(chǎn)生的成本，將這些成本比普通病更高，同時(shí)企業(yè)還需要保證有合理的利潤(rùn)回報(bào)，分?jǐn)偟綐O少數(shù)罕見(jiàn)病患者身上的藥價(jià)就可能達(dá)到百萬(wàn)級(jí)別。

對(duì)此，鄭杰指出，一味壓低價(jià)格作為主要治理手段不可行，這樣做會(huì)打擊產(chǎn)業(yè)鏈的生產(chǎn)積極性，尤其在罕見(jiàn)病領(lǐng)域。在鄭杰看來(lái)，罕見(jiàn)病用藥用量較少，本身并沒(méi)有太多利潤(rùn)。如果再將價(jià)格壓得過(guò)低，藥品廠商將失去生產(chǎn)動(dòng)力。此外，過(guò)低的價(jià)格使得企業(yè)處于不對(duì)等的地位還容易滋生質(zhì)量隱患和惡性競(jìng)爭(zhēng)等問(wèn)題。

針對(duì)目前存在的問(wèn)題，如何從長(zhǎng)期角度讓藥價(jià)回歸價(jià)值，探索出更加合理的定價(jià)機(jī)制，讓罕見(jiàn)病藥能夠更多地納入醫(yī)保目錄成為關(guān)注的重點(diǎn)，鄭杰提出了兩種破題思考。

首先，需要改變探底式的定價(jià)方式，應(yīng)該摸清企業(yè)生產(chǎn)的成本，然后根據(jù)實(shí)際情況給予合理定價(jià)，而不是單純地將價(jià)格壓低。可以探索將基金可支配的空間分配下去，以達(dá)到利益最大化的效果。這樣，廠商和產(chǎn)業(yè)鏈都能享受到基金的支持，從而激發(fā)更大的研發(fā)生產(chǎn)動(dòng)力。

其次，需要重構(gòu)價(jià)值體系，解決藥品分配問(wèn)題。必須建立藥品的價(jià)值體系，將每個(gè)藥品分級(jí)，然后根據(jù)其價(jià)值體系的定量分配資金。以此建立起合理的邏輯思維，根據(jù)價(jià)值體系分配資源，對(duì)于罕見(jiàn)病藥品來(lái)說(shuō)更為有利。目前存在的“一刀切”式的定價(jià)，如30萬(wàn)、50萬(wàn)的隱形限制，原因就在于沒(méi)有更精確地預(yù)算到各個(gè)臨床領(lǐng)域，如果能預(yù)算到各個(gè)臨床領(lǐng)域，就能夠?qū)Σ煌委燁I(lǐng)域的藥品進(jìn)行更準(zhǔn)確的上限設(shè)定，而不再是“一刀切”的方式。

“我們向醫(yī)保部門(mén)提出的建議是圍繞如何充分利用基金可支配空間和構(gòu)建價(jià)值體系展開(kāi)。通過(guò)精準(zhǔn)計(jì)算每年的收支趨勢(shì)，將空間合理分配下去，對(duì)市場(chǎng)將起到一針強(qiáng)心劑的作用，并且將空間分配到具體治療領(lǐng)域尤為重要。我們已經(jīng)建立一套模型，逐層剖析問(wèn)題，首先計(jì)算每年用于藥品的支出，然后確定每年可投入的基金份額，接著將其分配到不同臨床治療領(lǐng)域，并對(duì)不同領(lǐng)域采取政策上的傾斜，從而讓政策更加精準(zhǔn)地發(fā)力。” 鄭杰分析稱(chēng)。

總體而言，鄭杰認(rèn)為，醫(yī)保的戰(zhàn)略布局可以用兩個(gè)詞來(lái)形容：先轉(zhuǎn)型，后重構(gòu)。轉(zhuǎn)型即讓市場(chǎng)價(jià)值觀得到修復(fù)，去除掉水平，迎來(lái)更充足的資源空間。將探底的定價(jià)改變成充分利用醫(yī)保資源結(jié)余空間的分配，特別是針對(duì)不同臨床領(lǐng)域藥品的分配，采取保護(hù)性的分配。同時(shí)，還需要對(duì)藥品的價(jià)值和價(jià)值體系進(jìn)行重構(gòu)，建立一個(gè)合理的價(jià)值體系，將更充足的空間分配給真正有價(jià)值的藥品，特別是罕見(jiàn)病用藥。

“雖然我們目前尚未完全滿(mǎn)足大家的要求，但這是一個(gè)循序漸進(jìn)的過(guò)程。通過(guò)積累和研究，將不斷發(fā)現(xiàn)更好的工具、科學(xué)合理的方法方式，使得我們的資源變得可分配。這需要我們共同期待。”鄭杰表示。

“關(guān)鍵在于經(jīng)濟(jì)學(xué)”

除需要探索出更合理的罕見(jiàn)病定價(jià)機(jī)制外，支付保障成為實(shí)現(xiàn)罕見(jiàn)病藥品可及，達(dá)成落地最后一公里的另一重要議題。對(duì)此，陶立波表示，解決罕見(jiàn)病用藥支付保障的關(guān)鍵并非在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，而是在經(jīng)濟(jì)學(xué)方面。“只要我們能夠解決經(jīng)費(fèi)和激勵(lì)機(jī)制的問(wèn)題，我相信廠商將會(huì)積極投入研發(fā)和供應(yīng)，而醫(yī)生也會(huì)更愿意為罕見(jiàn)病患者提供更多診療服務(wù)。”

對(duì)于某些昂貴的罕見(jiàn)病孤兒藥，基本醫(yī)保往往無(wú)法提供足夠的保障。在這種情況下，必須尋找其他機(jī)制來(lái)進(jìn)行補(bǔ)充性的保障。

目前，有兩種機(jī)制，一種是除國(guó)家基本醫(yī)保外，政府、商業(yè)保險(xiǎn)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)和公益慈善組織等多方機(jī)構(gòu)共同合作，分?jǐn)偤币?jiàn)病的費(fèi)用。例如，某種藥品售價(jià)為100萬(wàn)，國(guó)家醫(yī)保可負(fù)擔(dān)30萬(wàn)作為上限，然后商業(yè)保險(xiǎn)、慈善機(jī)構(gòu)、企業(yè)等多方協(xié)調(diào)以便將費(fèi)用分?jǐn)傁聛?lái)。這種多元化保障機(jī)制，如果能夠?qū)崿F(xiàn)，將有望解決罕見(jiàn)病昂貴的醫(yī)藥費(fèi)用問(wèn)題。

然而，這種分?jǐn)倷C(jī)制在管理方面也面臨一些問(wèn)題，陶立波指出：“其中主要的問(wèn)題是產(chǎn)生高昂的組織成本。例如，國(guó)家醫(yī)保承諾一年內(nèi)為罕見(jiàn)病藥品提供30萬(wàn)的費(fèi)用，但是否能夠保證籌集到剩下的70萬(wàn)？如果籌資不足，那30萬(wàn)的支付豈不是徒勞無(wú)功？”

第二種機(jī)制是補(bǔ)充保障機(jī)制，罕見(jiàn)病藥品的高費(fèi)用是必然的，藥品制造商需要回收成本和獲得利潤(rùn)，在這種情況下，廠商首先與國(guó)家醫(yī)保進(jìn)行洽談，如果洽談成功，就建立了一個(gè)保障基礎(chǔ)。對(duì)于罕見(jiàn)病藥品而言，只要能將費(fèi)用降至年均30萬(wàn)以?xún)?nèi)，國(guó)家醫(yī)保就會(huì)承擔(dān)大部分費(fèi)用，這樣就解決了保障問(wèn)題。但如果藥品制造商和國(guó)家醫(yī)保未能達(dá)成一致，那么單純要求醫(yī)保支付20萬(wàn)也是沒(méi)有意義的。

面對(duì)上述困境，陶立波提供另一種思路，如果廠商暫時(shí)無(wú)法與國(guó)家醫(yī)保達(dá)成協(xié)議，就應(yīng)通過(guò)其他途徑籌集罕見(jiàn)病的專(zhuān)門(mén)保障基金賬戶(hù)。該賬戶(hù)專(zhuān)門(mén)用于保障暫時(shí)無(wú)法納入國(guó)家醫(yī)保的罕見(jiàn)病藥品，同時(shí)在過(guò)程中建立一個(gè)合理的機(jī)制，要求廠商在該專(zhuān)項(xiàng)保障機(jī)制中首先向第一位患者提供服務(wù)，并持續(xù)收集數(shù)據(jù)和證據(jù)。廠商每年需要逐漸調(diào)整費(fèi)用，不能一直堅(jiān)持高價(jià)不變，隨著時(shí)間推移，當(dāng)藥品的價(jià)值得到臨床專(zhuān)家的認(rèn)可，并有足夠的患者數(shù)據(jù)支持時(shí)，費(fèi)用也會(huì)逐漸降至可以與國(guó)家醫(yī)保談判的程度，然后將藥品納入國(guó)家醫(yī)保范圍。通過(guò)這個(gè)專(zhuān)項(xiàng)基金騰出的空間，新的罕見(jiàn)病藥品得以納入，從而形成一個(gè)流暢的、持續(xù)更新的途徑。

“如果這個(gè)運(yùn)作問(wèn)題得以解決，這個(gè)專(zhuān)項(xiàng)基金能夠建立起來(lái)，相信罕見(jiàn)病患者和孤兒藥的保障將擁有一個(gè)更加靈活和全面的途徑。” 陶立波認(rèn)為。

鄭秉文也提出通過(guò)建立“國(guó)家罕見(jiàn)病保障基金”的方式，為罕見(jiàn)病群體建立專(zhuān)項(xiàng)基金，其建立和推行主要包括四項(xiàng)步驟。第一步，建立獨(dú)立的法人機(jī)構(gòu)，命名為“國(guó)家罕見(jiàn)病保障基金”。第二步，該法人機(jī)構(gòu)與各省的醫(yī)保簽訂合同，將當(dāng)年醫(yī)保收支結(jié)余余額的80%集中上繳，連續(xù)五年形成一個(gè)資金池。第三步，該機(jī)構(gòu)注冊(cè)資本金為10億人民幣，由財(cái)政部先行墊付。第四步，初始資金委托全國(guó)社會(huì)保障基金理事會(huì)進(jìn)行投資，每年產(chǎn)生的利息中剔除3%行政運(yùn)營(yíng)成本，并假定在收益中的20%用于再充作基金的本金。目標(biāo)是讓基金的收益高于CPI和社會(huì)平均工資增長(zhǎng)率，以保持購(gòu)買(mǎi)力不降低。剩余的77%用于每年罕見(jiàn)病的用藥保障，用于集體談判和購(gòu)買(mǎi)藥品。

“罕見(jiàn)病種子基金的本質(zhì)在于，初始資本源自制度紅利，指運(yùn)用不同制度運(yùn)行之間的差異性獲益的行為和結(jié)果。該基金將代表政府踐行、引領(lǐng)和多方支付，并成為引導(dǎo)和動(dòng)員社會(huì)資源的平臺(tái)和機(jī)制。” 鄭秉文認(rèn)為。

此外，鄭秉文還向 21 世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道等記者表示，如果種子基金能付諸實(shí)施，可以為罕見(jiàn)病藥品供給方提供一個(gè)非常好的預(yù)期，一旦建立針對(duì)罕見(jiàn)病的種子基金，各家罕見(jiàn)病藥品供應(yīng)商將立即涌入這個(gè)市場(chǎng)，從而增加了市場(chǎng)的供給方。隨著供給方的增多，種子基金的談判對(duì)手也會(huì)隨之增加，這將顯著提高達(dá)成交易的可能性。

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